È stato pubblicato su Nature Medicine lo studio ROME, il più ampio trial clinico nazionale dedicato alla medicina personalizzata in oncologia.
Per la prima volta uno studio clinico randomizzato dimostra che la medicina di precisione può migliorare concretamente la vita dei pazienti oncologici, indipendentemente dal tipo di tumore.
Coordinato dal Policlinico Umberto I di Roma insieme a oltre quaranta centri oncologici italiani, lo studio dimostra che scegliere le terapie in base al profilo genetico del tumore può migliorare in modo significativo i risultati rispetto alle cure standard. Il professor Andrea Botticelli, fellow SSAS, è il principale investigator dello studio.
Come funziona il ROME
Tra il 2020 e il 2023 sono stati arruolati 1.794 pazienti con tumori solidi avanzati. Di questi, 897 sono stati valutati dal Molecular Tumor Board (MTB), un gruppo multidisciplinare di oncologi, patologi, genetisti, immunologi e bioinformatici che si è riunito settimanalmente per analizzare i profili genetici dei tumori e individuare, caso per caso, le terapie più appropriate. Al termine della valutazione, 400 pazienti sono stati randomizzati: metà ha ricevuto il trattamento standard e metà terapie personalizzate. Le terapie personalizzate comprendevano numerosi farmaci a bersaglio molecolare ed immunoterapia.
I risultati del ROME
Ipazienti trattati con le terapie su misura hanno ottenuto un tasso di risposta superiore, pari al 17,5% contro il 10% osservato con le cure standard, con una mediana di sopravvivenza libera da progressione significativamente più lunga, 3,5 mesi rispetto a 2,8 mesi. Questo vantaggio si è mantenuto anche nel lungo termine: a un anno il 22% dei pazienti trattati con terapie personalizzate era ancora libero da progressione, mentre tra quelli trattati con le terapie convenzionali la percentuale scendeva all’8,3%. Gli effetti collaterali gravi sono risultati sostanzialmente simili nei due gruppi, a conferma della sicurezza dell’approccio personalizzato.
Un aspetto particolarmente interessante riguarda i sottogruppi molecolari. Lo studio ha infatti evidenziato che pazienti con instabilità dei microsatelliti (MSI-H), con mutazioni del gene BRAF, con alterazioni di HER2 o con un elevato carico mutazionale del tumore (hTMB) hanno beneficiato in modo ancora più marcato delle terapie genomiche rispetto ai trattamenti standard.
Questo risultato apre nuove prospettive per il futuro e conferma l’importanza di portare l’oncologia di precisione al centro della ricerca e della pratica clinica.